Medicínský pokrok, úroveň vědeckého poznání i vývoj nových terapií a léčiv jdou velmi rychle kupředu.

„Mnohé nové možnosti zcela mění dosavadní způsob léčby i jejího podání. Příkladem jsou tzv. CAR T buněčné terapie prozatím určené pro pacienty s některými nádorovými nemocemi krve.

Jedná se o svého druhu ‚živé léky‘ připravované v několika málo laboratořích světa z vlastních upravených buněk pacienta,“ vysvětluje Mgr. Jakub Dvořáček, LL.M., MHA, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).

První přípravky tohoto nového typu jsou již českým pacientům v certifikovaných lékařských centrech dostupné. Desítky dalších jsou ve vývoji, zkoumá se zejména rozšíření jejich léčebných možností na další onkologická onemocnění, vč. solidních nádorů.

Měníme léčbu od základů

Většina dnešní léčby je postavená na středně nebo dlouhodobém podávání léčiv, která jsou stejná pro všechny pacienty s obdobnou diagnózou. CAR T buněčná terapie je jiná.

Tyto přípravky se podávají pouze jednorázově a připravují se každému pacientovi na míru z jeho vlastních upravených bílých krvinek (tzv. T-lymfocytů). Takto připravené léky dokáží cíleně identifikovat specifické nádorové buňky pacienta a následně je zničit.

„Terapie je cílenou léčbou ze skupiny imunoterapie, tzn. využívá protinádorový efekt vlastního imunitního systému pacienta.

Je převratná v tom, že lze v in vitro podmínkách neboli ‚ve zkumavce‘ změnit bílé krvinky pacienta a naučit je rozpoznávat jakoukoliv nádorovou buňku, která má specifické povrchové znaky,“ upřesňuje doc. MUDr. Lucie Šrámková, Ph.D., přednostka Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol.

Každému pacientovi na míru

Přípravky CAR T buněčné terapie si nelze jednoduše vyzvednout z lékárny, výroba každého jednoho léku trvá několik týdnů. Celý proces začíná odběrem krve pacienta a oddělením bílých krvinek.

Ty se následně odešlou do jedné z mála výrobních laboratoří na světě, která se věnuje jejich specifické úpravě.

Do buněk je v laboratoři vpravena genetická informace pro tvorbu tzv. chimérického antigenního receptoru, který dokáže rozpoznat a zničit nádorové buňky.

Laboratorně připravený lék se následně zmrazený dopraví zpět do nemocnice a po předchozí přípravě pacienta se mu vrací pomocí nitrožilní infuze.

Využití CAR T buněčné terapie

Prozatím je CAR T buněčná terapie určená pro pacienty s některými nádorovými nemocemi krve (některé typy lymfomů a leukémií), u kterých selhala klasická léčba.

„Nejdále je využití CAR T terapie v léčbě nádorových onemocnění krve, ale ve vývoji je léčba i pro řadu jiných onemocnění.

V hematoonkologii představuje CAR T terapie již reálnou šanci, jak vyléčit některé dříve nevyléčitelné pacienty,“ uvádí doc. Šrámková.

Podání pouze v certifikovaných centrech

Podání CAR T buněčné terapie je vysoce specializovanou činností, kterou mohou poskytnout jen léčebná centra k tomuto úkonu oprávněná (certifikovaná).

Tento typ terapie se v České republice podává u dětí pouze ve FN Motol, u dospělých pacientů na 5 dalších pracovištích (FN Brno, FN Hradec Králové, VFN Praha, FN Plzeň a ÚHKT).

„Na našem pracovišti připravujeme dětské pacienty k odběru vlastních T-lymfocytů, podáváme CAR T terapii a zajišťujeme veškerou podpůrnou léčbu a další sledování těchto pacientů,“ doplňuje doc. Šrámková.

Účinky a limity léčby

Účinek léčiv tohoto typu se různí. „Mnoho pacientů po podání CAR T buněčné terapie žije bez projevů nádorového onemocnění řadu let. U jiných vydrží léčebný efekt kratší dobu.

Vždy se však jedná o pacienty, u kterých dostatečně nefungovala klasická léčba,“ vysvětluje Jakub Dvořáček. Na údaje o celkové délce účinnosti si však vzhledem k inovativnosti léčby budeme muset ještě počat.

„Oproti standardním postupům v hematoonkologii, jako jsou chemoterapie a transplantace kostní dřeně, víme o CAR T terapii zatím mnohem méně.

Zůstává řada otázek, například pro které pacienty je tento léčebný postup optimální či proč u některých pacientů nefunguje. Významným limitem je i vysoká cena léčby,“ říká doc. Šrámková.

Je léčba v ČR pacientům hrazená?

Na základě společného stanoviska Všeobecné zdravotní pojišťovny a České lékařské společnosti Jana Evangelisty Purkyně je v indikovaných případech hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění.

Vzhledem k novému pojetí léčebné terapie i výzvám, které představují úhradové limitace zdravotnického rozpočtu, navrhuje inovativní farmaceutický průmysl nové metody platby za moderní léčbu založené například na úhradě na základě úspěchů léčby (tzv.

outcomes-based payments) nebo rozložení úhrady v čase (tzv. staggered payments). „Jejich cílem je zajistit včasný přístup pacientů k novým terapeutickým možnostem,“ vysvětluje závěrem Mgr. Dvořáček.